《美国批准首个基因编辑疗法用于治疗镰状细胞病》

— CnBays.cn湾区中国 | 【睿问财讯-国际】

导读：

• 美国食品和药物管理局已批准 Casgevy，这是第一个在该国上市的基因编辑治疗药物。

• Casgevy使用获得诺贝尔奖的技术 CRISPR 来治疗镰状细胞病，这是一种影响约 10 万美国人的血液疾病。

• VertexPharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 共同开发了这种一次性治疗方法，每位患者的费用为220 万美元。

美国食品和药物管理局周五批准了该国第一个基因编辑疗法 Casgevy，用于镰状细胞病患者。

这项批准是在发现用于编辑人类 DNA 的 CRISPR 技术约十年后获得的，代表着一项重大的科学进步。然而，考虑到实施这种复杂疗法的潜在障碍（包括每位患者 220 万美元的成本），让数以万计的人能够从这种治疗中受益可能具有挑战性。

Casgevy由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同开发，利用CRISPR编辑人的基因来治疗疾病。该疗法上个月获得了英国监管机构的批准。

Vertex股价周五下跌 1%，CRISPR 股价下跌 8%。

镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，会导致红细胞变成畸形的半月形，卡在血管内，限制血液流动并导致所谓的疼痛危机。据估计，大约有 10 万美国人患有这种疾病。

Casgevy使用 CRISPR 对人的 DNA 进行编辑，打开胎儿血红蛋白（一种通常在出生后不久就会关闭的蛋白质），以帮助红细胞保持健康的满月形状。 在临床试验中，Casgevy 消除了大多数患者的疼痛危机。

FDA 批准该疗法适用于 12 岁及以上人群。

“镰状细胞病是一种罕见的、使人衰弱且危及生命的血液疾病，其需求未得到满足，我们很高兴能够推动这一领域的发展，特别是对于生活受到该疾病严重干扰的个人而言，”该中心主任妮可·凡尔登博士说。 FDA 生物制品评估和研究中心治疗产品办公室在一份声明中表示。

凡尔登补充道：“基因疗法有望提供更有针对性和更有效的治疗，特别是对于患有罕见疾病且目前治疗选择有限的个体。”

虽然治疗本身只需进行一次，但整个过程需要数月时间。血液干细胞在被送往 Vertex 实验室之前被提取和分离，并在那里进行基因改造。 一旦准备好，患者就会接受几天的化疗，以清除旧细胞并为新细胞腾出空间。新细胞被注入后，接受者需要在医院度过数周的时间进行康复。

Vertex将率先推出该药物，估计约 16,000 名镰状细胞重症患者将符合资格。

分析人士担心，即使在那些可能受益最多的人中，也很少有人会要求接受需要数月时间才能完成、存在不孕风险且费用高昂的治疗方法。 Vertex 在周五的一份监管文件中表示，将向每位患者收取 220 万美元的治疗费用。

Vertex首席执行官表示：“我们相信药品的价格能够反映其带来的价值，而这种价值所带来的价值是一次性疗法，可能终生治愈。”

她表示，Vertex 看到了付款人、患者和医生的“一致热情”，因为镰状细胞患者已被边缘化，而且该领域还没有看到太多创新。

由于该程序非常复杂，因此仅限于某些医疗机构，例如学术医疗中心。Vertex 在一份新闻稿中表示，九家医疗机构已准备好开始使用 Casgevy，并将在未来几周内增加更多机构。

BluebirdBio的Lyfgenia

FDA 还在周五批准了 Bluebird Bio 的另一种基因疗法，名为 Lyfgenia，其作用与 Casgevy 不同，但给药方式相似，也旨在消除疼痛危机。该疗法同样被批准用于治疗 12 岁及以上人群的镰状细胞病。

Bluebird将向 Lyfgenia每位患者收取 310 万美元的费用。 该公司市值仅约 3 亿美元，周五股价下跌 40%。

FDA 生物制品评估与研究中心主任彼得·马克斯博士在周五与记者的电话会议中估计，在周五批准的两种疗法中，近 20,000 名患者将有资格接受治疗。

但 FDA 对 Bluebird Bio 的 Lyfgenia 添加了黑框警告——最强的安全警告标签，指出在极少数情况下该疗法可能会导致某些血癌。

凡尔登周五告诉记者，FDA 补充道，在临床试验中两名接受 Lyfgenia 治疗的患者死于某种白血病后，FDA 发出了这一警告。

该机构表示，目前尚不清楚 Lyfgenia 本身或治疗过程的其他部分（例如化疗）是否导致了癌症。

但马克斯表示，FDA 希望患者了解整个治疗过程中所有潜在的副作用：“这关系到所给予治疗的整体性，”他告诉记者。

凡尔登指出，Vertex 在其临床试验中没有发现类似的血癌病例，这就是为什么它的标签上没有收到黑框警告。

作为批准后研究的一部分，Bluebird Bio 和 Vertex 都将跟踪接受治疗的患者 15 年。 FDA 鼓励这些公司专门监测恶性肿瘤或可能扩散到身体其他部位的癌细胞的存在。

CnBays.cn湾区中国|【睿问财讯—国际】综合国内外权威财经资讯，部分国际内容由浦诺英英文精英翻译供稿，睿问财讯编辑整理。来源：网络；图源：网络

【声明】：Cnbays湾区中国 | 【睿问财讯】立足湾区，面向世界，关注产业，助力企业。本网站中英文及图片内容版权属原作者所有，本文转载、摘编、引用、翻译、编辑整理等均出于传播财经等信息之目的和需要，CnBays.cn湾区中国 | 【睿问财讯】刊发所有内容不代表本网任何观点，也不构成任何投资建议。有来源标注错误或文章侵犯了您的合法权益，请作者持权属证明与本网联系，我们将及时更正、删除，谢谢

联系：ReveMgt_Express@163.com